Essais thérapeutiques

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LEDIANT REGISTRY

Dans le cadre de l’autorisation accordée dans des circonstances exceptionnelles par l’European Medicines Agency, le titulaire de l’AMM doit maintenir un registre de patients atteints de Xanthomatose cérébrotendineuse traités par acide chénodéoxycholique. Ce registre recueille des données en vie réelle à long terme sur la sécurité et l’efficacité (effets indésirables, fonction hépatique, évolution de la maladie) afin de permettre une évaluation continue du rapport bénéfice/risque.

Rapport (EPAR)

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CALYX : A Clinical Study to Assess the Efficacy and Safety of Leriglitazone in Adults Male Subjects with Cerebral Adrenoleukodystrophy.

Clinical Trial ID: NCT05819866

Cet essai de phase 3, randomisé, en double aveugle contre placebo, évalue l’efficacité et la tolérance de la leriglitazone chez des hommes adultes atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale non éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les participants reçoivent soit la leriglitazone, soit un placebo, avec un suivi de 3 ans. Le critère principal est le délai jusqu’à une progression majeure de la maladie, définie par le décès ou une dépendance respiratoire permanente. Les critères secondaires incluent l’évolution des lésions à l’IRM (score de Loes).

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Essai IGNITE: A Study of VGL101 in Patients With Adult-Onset Leukoencephalopathy With Axonal Spheroids and Pigmented Glia

ClinicalTrials.gov ID NCT05677659

Cet essai thérapeutique multicentrique international mené par le laboratoire VIGIL cherche à évaluer le bénéfice thérapeutique d’un anticorps monoclonal ciblant la protéine TREM2 dans la leucodystrophie liée au gène CSF1R.

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Essai ADVANCE: A Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of MIN-102 (IMP) in Male AMN Patients

ClinicalTrials.gov ID NCT03231878

Cet essai thérapeutique multicentrique international teste l’efficacité et la tolérance de la lériglitazone chez des hommes atteints d’adrénomyéloneuropathie. Cette étude a débuté en 2018, et actuellement est en phase d’extension.

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Études fondamentales

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Daudet MATRIX: Modeling Macrophages Activation Pattern in X-linkage Adrenoleukodystrophy, Metachromatic Leukodystrophy and Adult-Onset Leukoencephalopathy With Axonal Spheroids and Pigmented Glia

ClinicalTrials.gov ID NCT04925349

Ce projet de recherche étude l’état d’activation des macrophages de patients atteints d’adrénoleucodystrophie liée à l’X, de leucodystrophie métachromatique ou de leucodystrophie liée au gène CSF1R afin de comprendre ce qui conduit à la neuroinflammation et la démyélinisation dans ces maladies.

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Études observationnelles

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Etude CALDIFF: Validation of a Prognostic Biomarker Using Brain Diffusion MRI in X-linked Adrenoleukodystrophy

ClinicalTrials.gov ID NCT05911919

Cette étude multicentrique s’adresse aux hommes porteurs d’une mutation du gène ABCD1, sans forme cérébrale d’adrénoleucodystrophie, et cherche à démontrer les performances diagnostiques d’un biomarqueur d’imagerie par tenseur de diffusion dans la détection des formes cérébrales à un stade précoce de la démyélinisation de manière fiable et indépendante d’un trio d’experts.

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Etude ARISE: Disease Progression in Women With X-linked Adrenoleukodystrophy

ClinicalTrials.gov ID NCT06178120

Cette étude monocentrique s’adresse aux femmes atteintes d’adrénomyéloneuropathie et cherche à identifier des biomarqueurs de progression de la maladie afin d’évaluer l’efficacité de traitements futurs.

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