Cette revue résume les avancées récentes dans la leucodystrophie métachromatique, mettant en évidence une meilleure compréhension de l’évolution de la maladie, de sa variabilité clinique et de l’importance d’un traitement précoce. Elle souligne que des approches comme la greffe de cellules souches et la thérapie génique sont plus efficaces avant l’apparition des symptômes, ce qui soutient le développement du dépistage néonatal, tout en pointant des défis persistants concernant le moment du traitement, la sélection des patients et l’accès aux soins.
Avancées thérapeutiques dans la leucodystrophie métachromatique
· 5 mai 2025